Scoperta sulla Fibrosi Cistica del Dott. Luis Galietta
La proteina Tmem16a, scoperta dal gruppo di ricerca di Luis Galietta dell'Istituto "Giannina Gaslini" e del Centro biotecnologie avanzate (Cba) di Genova, potrebbe sostituirsi, se opportunamente stimolata, a quella che è alterata nelle persone affette da fibrosi cistica.
La scoperta, finanziata in parte da Telethon e pubblicata sulle pagine di Science, potrebbe suggerire una valida alternativa terapeutica. La grave malattia genetica è dovuta a un'alterazione della proteina CFTR che in particolare regola nei polmoni l'umidificazione delle vie aeree e diventa quindi determinante per difenderle dall’ingresso di microrganismi patogeni come i batteri. Nelle persone affette da fibrosi cistica, questo meccanismo protettivo viene a mancare, con conseguenze molto serie per i polmoni, spesso tali da costringere al trapianto. La malattia provoca inoltre un danno progressivo anche all'apparato digerente, al pancreas, al fegato e all'apparato riproduttivo. Grazie al lavoro di Galietta e dei suoi collaboratori è venuto alla ribalta un "motore di riserva" che si potrebbe attivare e potenziare nel caso in cui quello principale non funzioni. Tmem16a, se opportunamente stimolata con un farmaco, si è infatti dimostrata in grado di regolare il trasporto degli ioni cloruro, proprio come fa CFTR negli individui normali. La prossima sfida sarà comprenderne meglio il funzionamento, per poter eventualmente avviare lo sviluppo di nuovi farmaci.
estratto da www.fibrosicistica.it
La scoperta, finanziata in parte da Telethon e pubblicata sulle pagine di Science, potrebbe suggerire una valida alternativa terapeutica. La grave malattia genetica è dovuta a un'alterazione della proteina CFTR che in particolare regola nei polmoni l'umidificazione delle vie aeree e diventa quindi determinante per difenderle dall’ingresso di microrganismi patogeni come i batteri. Nelle persone affette da fibrosi cistica, questo meccanismo protettivo viene a mancare, con conseguenze molto serie per i polmoni, spesso tali da costringere al trapianto. La malattia provoca inoltre un danno progressivo anche all'apparato digerente, al pancreas, al fegato e all'apparato riproduttivo. Grazie al lavoro di Galietta e dei suoi collaboratori è venuto alla ribalta un "motore di riserva" che si potrebbe attivare e potenziare nel caso in cui quello principale non funzioni. Tmem16a, se opportunamente stimolata con un farmaco, si è infatti dimostrata in grado di regolare il trasporto degli ioni cloruro, proprio come fa CFTR negli individui normali. La prossima sfida sarà comprenderne meglio il funzionamento, per poter eventualmente avviare lo sviluppo di nuovi farmaci.
estratto da www.fibrosicistica.it
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